Svolta storica contro la leucemia con la prima terapia genica: una sola dose cura la malattia

Svolta storia dagli Stati Uniti contro la leucemia: la FDA ha approvato il primo farmaco basato sulla terapia genica. Ecco cosa significa e come cura la malattia.
di Zeina Ayache
scienze.fanpage.it

Kymriah, questo è il nome del primo farmaco approvato dalla Food and Drugs Administration che si basa sulla terapia genica per curare il cancro, nello specifico per contrastare la leucemia linfoblastica acuta (LLA) nei pazienti sotto i 25 anni e in una sola dose. Si tratta di una svolta storica per il mondo della medicina che offrirà nuove speranze di guarigione ai pazienti più giovani. Ecco come funziona.

Terapia genica, cos’è.

Parliamo di ‘terapia genica’ quando utilizziamo del materiale genetico all’interno delle cellule per curare le malattie. Nel caso specifico di Kymriah, infatti i linfociti T prelevati dal paziente vengono modificati geneticamente, al loro interno viene inserito un nuovo gene che contiene una specifica proteina, chiamato recettore antigenico chimerico (CAR), che porta gli stessi linfociti T ad identificare e uccidere le cellule responsabili dello sviluppo della leucemia che hanno uno specifico antigene (CD19) sulla loro superficie: una volta modificate, queste cellule vengono infuse nel paziente che riesce così a guarire.

A chi verrà somministrato il farmaco.

Il farmaco Kymriah, di Novartis, è pensato per tutti i pazienti sotto i 25 anni che non reagiscono ai trattamenti attualmente disponibili. La sperimentazione del farmaco, effettuata su 63 pazienti, ha dimostrato un tasso di efficacia dopo tre mesi pari all’83%, insomma 8 pazienti su 10 sono completamente guariti e questo rappresenta un dato di successo.

Unica somministrazione ed effetti collaterali.

Il farmaco viene somministrato una sola volta e potenzialmente ha effetti collaterali pericolosi. Tra questi si segnala la sindrome da rilascio di citochine (tipica complicazione post infuzione di immunosoppressori) che comporta influenza e febbre alta e disturbi neurologici anche permanenti, infezioni acute, ipotensinoe, ipossia e insufficienza renale acuta.

Leucemia linfoblastica acuta (LLA).

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore ematologico che parte dai linfociti nel midollo osseo che si accumulano nel sangue e in altri organi e che progredisce velocemente. I sintomi principali della malattia sono stanchezza, inappetenza, febbre, spossatezza, dolore e segni neurologici. La cura attualmente utilizzata è la chemioteratia.