Il trapianto di midollo da genitori – che mai sono completamente compatibili con i figli – in bimbi con leucemie e tumori del sangue ha dimostrato di offrire le stesse probabilità di guarigione del trapianto da donatore compatibile. E’ il risultato di un’innovativa tecnica di manipolazione delle cellule staminali sviluppata dall’Ospedale Bambino Gesù, già applicata a immunodeficienze e malattie genetiche e allargata ora a leucemie pediatriche e tumori del sangue. E’, per gli esperti, “un’occasione di guarigione definitiva per centinaia di bimbi in Italia e nel mondo”.

 I risultati, “eccezionali” secondo gli esperti, di questa sperimentazione – potenzialmente applicabile a centinaia di bambini in Italia e nel mondo – sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale Blood e rilanciati dalla Società Americana di Ematologia. Il metodo – messo a punto dall’équipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù – era già stato applicato e pubblicata per quanto riguarda le immunodeficienze e malattie genetiche (talassemie, anemie). Il nuovo studio allarga le patologie trattabili a leucemie e tumori del sangue. Dunque, anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. In particolare, la procedura di trattamento cellulare è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti o con ricadute e la probabilità di cura definitiva per questi bimbi “è superiore al 70%”.

 “Non una speranza, ma una realtà concreta di guarigione, a partire da ora, per centinaia di bambini che in Italia sono colpiti da leucemia e tumori del sangue”. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, spiega così l’impatto pratico della nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali messa a punto dalla sua equipe e grazie alla quale il trapianto di midollo dai genitori offre le stesse probabilità di guarigione del trapianto da donatore perfettamente compatibile. Una tecnica “straordinariamente innovativa”, afferma Locatelli, e che segna una svolta: “Grazie a questo nuovo approccio – spiega – potremo riuscire a trapiantare tutti i bambini leucemici o con tumori del sangue che ne avranno bisogno”. E questo in tempi rapidi, perchè verranno eliminate le liste di attesa: “infatti – sottolinea – con questa metodica si riesce a superare il vincolo della necessità di donatori compatibili. La metodologia ci permette cioè di fare in modo che il trapianto di midollo da uno dei genitori, che per definizione può essere compatibile col figlio solo al 50%, abbia la stessa efficacia, se non addirittura maggiore, del trapianto da un donatore perfettamente compatibile, ovvero un fratello, una sorella o un soggetto estraneo”. Il trapianto, precisa Locatelli, “si effettua solo in quei casi in cui falliscono le terapie convenzionali. Si tratta, tuttavia, di una percentuale considerevole, pari a circa il 20% nei casi di leucemia e circa il 40-50% nei casi di leucemie mieloidi”. Inoltre, “la tecnica è sicura e non dà rischi di malattia o rigetto nel paziente pediatrico”.

I risultati positivi sono stati visti ad oggi su 80 piccoli pazienti, ma l’equipe di Locatelli sta già lavorando ad un ulteriore passo avanti: “Stiamo testando una nuova strategia, i cui risultati saranno disponibili entro un anno, che mira a migliorare il recupero immunologico nei bambini trapiantati”. Ma sul fronte dei tumori infantili, i risultati che si stanno raggiungendo lasciano già oggi ben sperare: “Siamo parte di un network europeo che si chiama ‘Innovative treatment for childhood cancers’ e abbiamo così la possibilità di testare in studi preliminari e poi di validazione farmaci più innovativi, mirati sul bersaglio tumorale e, quindi, più efficaci e scevri da effetti collaterali. Oggi – afferma Locatelli – riusciamo a curare la grandissima parte dei bambini con patologia neoplastica e non. In alcuni casi si raggiunge il 100% di sopravvivenza, come nel caso del trapianto da genitore in bambini colpiti da immunodeficienza primitiva severa. Nelle patologie neoplastiche, sempre utilizzando la stessa tecnica, la percentuale di successo – conclude – supera l’80%”.